Bij geneesmiddelenonderzoek worden medicijnen, voordat ze op de markt verschijnen, getest op hun werkzaamheid en bijwerkingen. In eerste instantie wordt dit gedaan in het lab of op dieren. Wanneer het medicijn goede resultaten laat zien, wordt dat in stappen getest bij mensen.

Voor dit onderzoek zijn veel proefpersonen nodig.

Meer lezen hoe geneesmiddelenonderzoek in zijn werk gaat? Bekijk dan de infographic

Dit deel van het geneesmiddelenonderzoek wordt gedaan bij onder andere het CHDR. Eerst wordt er getest op gezonde proefpersonen en vervolgens met kleine groepen patiënten. Vervolgens wordt het middel getest in grote klinische studies met grote aantallen patiënten. Als het medicijn is toegelaten op de markt wordt het verder gemonitord of het uiteindelijk ook in de praktijk voldoet. De risico’s bij geneesmiddelenonderzoek zijn over het algemeen beperkt, al kunnen er wel bijwerkingen ontstaan.

Als proefpersoon krijg je allereerst een medische keuring. Na goedkeuring mag je deelnemen aan het onderzoek. Het medicijn krijg je toegediend en vervolgens worden er diverse tests gedaan om te zien wat het effect is van het medicijn. Dat kan op locatie plaatsvinden, waardoor je een paar dagen bij het CHDR verblijft, maar in sommige gevallen kan je de effecten ook thuis meten, bijvoorbeeld met een bloeddrukmeter.

Voor je deelname aan geneesmiddelenonderzoek wordt meestal een vergoeding uitgekeerd. Je kan hierbij denken aan reiskostenvergoeding of in sommige gevallen wordt de tijd die je aan het onderzoek kwijt bent, vergoed.

Op de website proefpersoon.nl zijn diverse video’s te vinden die verder uitleggen hoe geneesmiddelenonderzoek in zijn werk gaat en die een goed inzicht geven in hoe het CHDR werkt.

Als proefpersoon lever je een essentiële bijdrage aan de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen en daamee op termijn een verbetering van de kwaliteit van leven van een patiënt voor wie het medicijn bedoeld is.

Naar de website>

In deze e-learning, die bestaat uit 5 delen, worden alle stappen besproken die plaatsvinden voordat het medicijn beschikbaar is bij de apotheek en wordt beschreven welke rol patiëntenorganisaties in de besluitvorming tijdens dit proces kunnen hebben.

Naar de e-learning>

De begrippenlijst biedt een toelichting op veelgebruikte termen in het proces van geneesmiddelenvergoeding. Wil je de infographic die als basis dient voor de e-learning inzien?

Beide vind je hieronder.

Begrippenlijst> Infographic>

In deze e-learning bespreken we de verschillende stappen die plaatsvinden voordat het medicijn beschikbaar is voor patiënten en wordt beschreven welke rol patiëntenorganisaties in de besluitvorming tijdens dit proces kunnen hebben.

Naar de e-learning>

In dit onderzoek, dat onderdeel was van de landelijke campagne “Samen Beslissen in de zorg”, is onder meer gekeken naar welke voorbereidingen patiënten doen voor ze een arts en/of verpleegkundige bezoeken. Een goede voorbereiding zorgt ervoor dat de stem van de patiënt gehoord wordt en daardoor de zorg beter kan aansluiten bij wat de patiënt vraagt en nodig heeft.

Veel patiënten bereiden zich voor op een afspraak met een arts. Zo denken bijna 9 op de 10 na over wat belangrijk is om aan de zorgverlener te vertellen en 7 op de 10 bespreken het met de omgeving. Ook zoekt meer dan de helft van de patiënten vooraf informatie op.

Patiënten bereiden een afspraak in het ziekenhuis met een specialist of verpleegkundige vaker voor dan een afspraak in de huisartsenpraktijk of met een wijkverpleegkundige. Het minst vaak wordt een afspraak met een paramedicus voorbereid, zoals een fysiotherapeut of diëtist. Voorafgaand aan het gesprek met een zorgverlener zoekt ruim de helft van de patiënten informatie op. Dit wordt vaker gedaan voor een afspraak met een specialist, verpleegkundige of in de huisartsenpraktijk dan voor een afspraak met een wijkverpleegkundige of paramedicus. Het maakt ook uit of de afspraak gaat om iets waar patiënten veel of weinig last van hebben. Ruim de helft van de patiënten die ergens veel last van heeft, zoekt informatie op. Bij patiënten waar de klachten relatief weinig impact hebben, zoekt ruim 1 op de 3 informatie op.

Belangrijk om te bespreken

Bijna 9 op de 10 patiënten denken van tevoren na over wat voor hen belangrijk is om te vertellen aan de arts of verpleegkundige. Ruim 4 op de 10 zeggen dit zelfs uitgebreid te doen. Tijdens de afspraak met de zorgverlener zijn 3 op de 4 patiënten uit zichzelf begonnen over wat voor hen belangrijk is. Ruim 9 op de 10 patiënten hebben na afloop van het gesprek een goed gevoel over wat ze zelf hebben verteld of gevraagd. De overige 10% blijft achteraf nog met vragen te zitten

Betrekken van omgeving

Voor ze een zorgprofessional bezoeken, bespreken 7 op de 10 patiënten het onderwerp of aanleiding van hun bezoek met iemand in de omgeving. En dat gebeurt vaker als patiënten meer last hebben. Ook maakt het uit met welke zorgverlener de afspraak is. Afspraken in het ziekenhuis worden het meest vooraf besproken, gevolgd door afspraken in de huisartsenpraktijk. Afspraken met een wijkverpleegkundige of met een paramedicus worden het minst met de omgeving besproken. Bijna 1 op de 5 patiënten neemt iemand mee naar de afspraak met de zorgverlener, zoals een vriend, partner of iemand uit de familie. Het vaakst nemen patiënten iemand mee naar de wijkverpleegkundige en naar het ziekenhuis.

Samen beslissen

Bijna de helft van de artsen, specialisten of verpleegkundigen zegt de meeste beslissingen samen met de patiënt te nemen. Bijna een kwart van alle zorgverleners vraagt aan hun patiënt wat belangrijk is voor ze en de helft toetst of de patiënt ook daadwerkelijk de gegeven informatie begrijpt.

Andersom, een meerderheid van de patiënten krijgt van de zorgverlener het gevoel mee te mogen beslissen, wat dus iets afwijkt van het antwoord van de zorgverleners

Bij een wijkverpleegkundige hebben patiënten dit gevoel het vaakst, gevolgd door een paramedicus. Het minst vaak hebben patiënten dit gevoel bij een specialist of verpleegkundige in het ziekenhuis. Bijna 4 op de 10 patiënten zeggen tijdens de laatste afspraak ook samen met de zorgverlener een beslissing over de zorg genomen te hebben. Bij ruim 3 op de 10 nam de patiënt naar eigen zeggen de beslissing, waarbij de mening van de zorgverleners eventueel is meegenomen. Bij ruim 2 op de 10 nam de zorgverlener volgens de patiënt de beslissing, waarbij de mening van de patiënt eventueel is meegenomen. Slechts 6% van de patiënten krijgt niet of nauwelijks het gevoel mee te mogen beslissen.

Het onderzoek

In september 2021 hebben overkoepelende organisaties van zorgverleners en patiënten samen met de overheid de landelijke campagne “Samen Beslissen in de zorg” gelanceerd. Het onderzoek is uitgevoerd onder 1.131 zorggebruikers en 437 zorgverleners. Alle deelnemers hebben een online vragenlijst ingevuld voordat de campagne gelanceerd was en in mei 2022, toen de campagne 8 maanden liep. Bij zorggebruikers ging het om patiënten en cliënten die in de afgelopen 3 maanden contact hebben gehad met een zorgverlener waarbij een beslissing werd genomen. Bij zorgverleners ging het om huisartsen, praktijkondersteuners huisarts (POH’s), huisartsassistenten, specialisten, verpleegkundigen/verpleegkundig specialisten en paramedici (fysiotherapeuten, diëtisten, optometristen, huidtherapeuten, oefentherapeuten, ergotherapeuten en logopedisten). In dit artikel zijn enkele highlights weergegeven van de resultaten van de zorggebruikers uit laatste meting uit mei 2022. Het hele onderzoeksrapport is hier online te raadplegen.

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

PatientView, een onderzoekbureau uit het Verenigd Koninkrijk, publiceerde onlangs de resultaten van hun meest recente wereldwijde onderzoek ‘De reputatie van farmaceutische bedrijven in 2021 – de zeldzame ziekten editie’.

De reputatie van farma stijgt gestaag sinds 2018, toen slechts 33% van de respondenten de farmaceutische bedrijven een ‘excellent’ of ‘goed’ scoorden. In 2021 gaf maar liefst 59% deze beoordeling. De patiëntenorganisaties zetten de farmaceutische organisaties op de 2e plek met beste reputatie, vanuit een lijst met 9 andere stakeholders in de gezondheidszorg.

Meer aandacht voor zeldzame ziekten

Er is een sterke toename in de betrokkenheid van de farmaceutische industrie bij zeldzame ziekten. Dat is onder andere te zien in de groei van het onderzoek en de ontwikkeling (research and development, R&D) van medicijnen die een belangrijke rol kunnen spelen in het leven van patiënten met een zeldzame ziekte. Er zijn diverse factoren die deze groei verklaren:

• Doorbraken in de genetica en genomica
• Wetgeving biedt mogelijkheid voor het ontwikkelen van medicijnen voor mensen met een zeldzame ziekte (wetgeving voor weesgeneesmiddelen) en, eindelijk;
• Het oprichten van nieuwe consortia die de uitdagingen aan de kaak stellen en bouwen aan een basis van klinisch bewijs voor kleine patiëntgroepen van zeldzame ziekten.

Positief over farma’s R&D, maar samenwerking blijft nog wat achter.

De resultaten van het onderzoek uit 2021 laten duidelijk zien dat de patiëntenorganisaties veel waarde hechten aan de toename van de ontwikkeling van nieuwe medicijnen. 64% scoorde de farmaceutische industrie ‘excellent’ of ‘goed’ op innovatie, een significante stijging ten opzichte van 2018, waar maar 38% deze waardering gaf. Vergelijkbaar, 68% van 2021’s respondenten beoordeelde de farmaceuten als ‘excellent’ of ‘goed’ in het maken van hoogwaardige producten voor patiënten met een zeldzame ziekte. In 2018 scoorde nog ‘maar’ 51% deze beoordeling.

Wel geven de respondenten aan dat er nog wat werk aan de winkel is. Ze baseren dit op basis van de statistieken rondom zeldzame ziekten. Alles bij elkaar lijdt zeldzame 6% van de wereldbevolking aan een zeldzame ziekte. Echter, slechts 5% van de naar schatting 7.000 bekende zeldzame ziekten heeft een volledige behandelmogelijkheid.

Daarnaast zijn patiëntenorganisaties, ondanks dat ze positief zijn over de ontwikkeling van medicijnen, minder tevreden over het betrekken van patiënten of patiëntenorganisatie in het R&D proces. Slechts 32% van de respondenten gaf een ‘excellent’ of ‘goed’ op de betrokkenheid van patiënten bij het onderzoek.

De ‘zeldzame ziekten beweging’ heeft de kracht van samenwerking snel herkend en toegepast in de benadering van beleidsmakers en andere stakeholders binnen de gezondheidszorg. Om die reden is het essentieel om inzichten van diverse patiëntenorganisaties te inventariseren en in te schatten hoe farma het beste met hen kan samenwerken.

Voorwaarts!

De 303 patiëntgroepen voor zeldzame ziekten gaven middels dit onderzoek duidelijke sturing aan de farmaceutische industrie voor een verdere samenwerking. Zij steunen de wetenschap en de innovatie die de farmaceutische bedrijven drijft. Dat gezegd hebbende, er is een grote verbeterslag mogelijk op diverse vlakken, van de betrokkenheid van de patiënt tot transparantie en een redelijk prijsstrategie.

Het onderzoek

Dit wereldwijde onderzoek vindt plaats voor de derde keer en voor de tweede keer gedurende de Covid 19 pandemie. Het onderzoek vond plaats tussen november 2021 en februari 2022 en bevat de meningen en ervaringen van 303 patiëntenorganisaties van zeldzame ziekten (waaronder 56 organisaties gespecialiseerd in bloedingsstoornissen) van over de hele wereld over de prestatie van de farmaceutische industrie in 2021.

Het onderzoek meet de verschillende aspecten van de performance van de farmaceutische industrie vanuit het oogpunt van de patiënt en patiëntenorganisatie. De vragen in dit onderzoek vallen in twee categorieën.

1. De prestatie van de farmaceutische industrie in zijn geheel, in vergelijking met andere industrieën binnen de gezondheidszorg, en het belang van hun activiteiten voor patiënten (in dit geval, patiënten met een zeldzame ziekte).
2. De prestaties van de individuele farmaceutische bedrijven. De bedrijven zijn door de respondenten beoordeeld op 10 indicatoren, zoals het steunen van patiënten tijdens de Covid 19 pandemie, transparantie, ondernemen van activiteiten die verder gaan dan ‘de pil’ etc. In dit onderzoek zijn 32 bedrijven beoordeeld, die wereldwijd actief zijn.

Meer lezen over PatientView’s onderzoeksmethode? Lees dan hier

Dat er niet naar wordt gezocht is een concept dat mensen met een zeldzame ziekte maar al te goed kennen, aangezien hun aandoening vaak over het hoofd is gezien of verkeerd is gediagnosticeerd. Het is niet moeilijk te begrijpen waarom dit is. Er zijn op dit moment meer dan 7.000 geïdentificeerde zeldzame ziekten. Veel artsen leren hier maar enkele zinnetjes over in een theorieboek tijdens hun studie geneeskunde.¹ Met name van zeldzame subtypen is gebleken dat ze lastig te identificeren zijn, deels omdat er niet uitgebreid wordt getest. Dit kan ertoe leiden dat patiënten een behandeltraject krijgen dat hun specifieke vorm van kanker niet zo effectief behandelt als mogelijk zou zijn.²

Dankzij recente vooruitgang in diagnostische tests hoeft het niet meer zo te gaan. Via strategische samenwerkingen met bedrijven als Foundation Medicine, Inc. en Thermo Fisher Scientific kunnen we nu Next-Generation Sequencing-technologie (NGS) inzetten als hulpmiddel om beter te diagnosticeren. NGS-tests bieden artsen de mogelijkheid om zeldzame oncogene mutaties met uiterste precisie vast te stellen, waardoor ze vervolgens kunnen nagaan welke behandelingsopties er momenteel beschikbaar zijn. De behandelingen zullen bovendien verder worden verbeterd naarmate NGS-tests tot de standaardzorg gaan behoren en onderzoekers en artsen meer duidelijkheid krijgen over hoe mensen met bepaalde subtypen van kanker reageren op behandelingen.3

Een longkankerdiagnose die in het verleden hopeloos was, kan nu met geavanceerde precisie worden aangepakt. Soms zijn er zelfs meerdere behandelingen mogelijk, afhankelijk van de geïdentificeerde mutaties. Voor mensen die kankerzorg willen bevorderen en voor brancheleiders op dit gebied wordt het steeds belangrijker om de bekendheid van uitgebreide NGS-tests zoveel mogelijk te vergroten.3 Zeldzame vormen van kanker kunnen immers pas worden behandeld als er eerst naar is gezocht.

Referenties

1. Reducing Time to Diagnosis for People Living with Rare Diseases: A Conversation on U.S. Policy Opportunities. Takeda. https://www.takeda.com/what-we-do/areas-of-focus/rare-diseases/reduce-time-to-diagnosis-improve-access-to-care/
2. Advocating for Patients as Research Advances in Lung Cancer. Takeda Oncology. https://www.takedaoncology.com/en/news/our-viewpoints/advocating-for-patients-as-research-advances-in-lung-cancer/
3. How Genomic Profiling is Shifting the Treatment Paradigm for Rare Lung Cancers. Takeda Oncology. https://www.takedaoncology.com/en/news/our-viewpoints/how-genomic-profiling-is-shifting-the-treatment-paradigm-for-rare-lung-cancers/